Terapia CAR-T: l'FDA ha approvato Tecartus a base di Brexucabtagene autoleucel per la leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria
La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Tecartus ( Brexucabtagene autoleucel ) per i pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta ( ALL ) da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria.
L'efficacia è stata determinata in ZUMA-3, uno studio multicentrico a braccio singolo che ha valutato Brexucabtagene autoleucel, una terapia CAR-T diretta contro CD19, in adulti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B in forma recidivata o refrattaria.
I pazienti hanno ricevuto una singola infusione di Brexucabtagene autoleucel dopo il completamento della chemioterapia linfodepletiva.
Le misure di esito di efficacia utilizzate per supportare l'approvazione erano la risposta completa ( CR ) ottenuta entro 3 mesi dall'infusione e la sua durata.
Dei 54 pazienti valutabili per l'efficacia, 28 ( 52%; IC 95%: 38, 66 ) hanno ottenuto una risposta completa entro 3 mesi.
Con un follow-up mediano per i responder di 7.1 mesi, la durata mediana della risposta completa non è stata raggiunta; la durata della risposta completa è stata stimata superiore a 12 mesi per più della metà dei pazienti.
Le informazioni sulla prescrizione di Brexucabtagene autoleucel contengono un Boxed Warning per la sindrome da rilascio di citochine ( CRS ) e le tossicità neurologiche.
La sindrome da rilascio di citochine si è verificata nel 92% ( grado 3 o superiore, 26% ) e le tossicità neurologiche si sono verificate nell'87% ( grado 3 o superiore, 35% ).
Le reazioni avverse non-di-laboratorio più comuni ( incidenza 20% o più ) includevano: febbre, sindrome da rilascio di citochine, ipotensione, encefalopatia, tachicardie, nausea, brividi, cefalea, affaticamento, neutropenia febbrile, diarrea, dolore muscoloscheletrico, ipossia, rash, edema, tremore, infezione da patogeno non-specificato, costipazione, diminuzione dell'appetito e vomito.
La dose raccomandata di Brexucabtagene autoleucel è una singola infusione endovenosa di 1 x 10(6) cellule CAR-T vitali per kg di peso corporeo ( massimo 1 x 10(8) cellule CAR-T vitali ), preceduta da Fludarabina e Ciclofosfamide come chemioterapia linfodepletiva. ( Xagena2021 )
Fonte: FDA, 2021
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